Historia badań klinicznych sięga XVIII wieku. Wtedy to szkocki lekarz James Lind udowodnił, że podawanie marynarzom soku z cytryny jest skuteczne w leczeniu szkorbutu. Uważa się go za pioniera tej dyscypliny medycznej, choć jego próba kontrolna stanowiła zaledwie 12 osób. Istotnym krokiem w rozwoju badań klinicznych było następnie wprowadzenie przez francuskiego lekarza, Pierre’a Charles’a Alexandre’a Louisa (1787–1872), tzw. metody numerycznej do analizy dokumentacji medycznej. Jego koncepcja polegała na porównywaniu wyników leczenia u pacjentów z podobnym zaawansowaniem choroby. Dzięki uwzględnieniu statystyki w badaniach klinicznych możliwe stało się prognozowanie, który produkt leczniczy będzie najlepiej służył ogółowi.

Kolejnym etapem było wprowadzenie obowiązku przeprowadzania badań toksykologicznych. Taką decyzję podjęto po zatruciu około 100 osób lekiem dostępnym powszechnie w aptekach. Wiele farmaceutyków w tamtych czasach miało niezbadany profil bezpieczeństwa. Do dalszego rozwoju badań klinicznych przyczynili się Amberson, McMahon i Pinner. W 1931 roku opisali oni metodę zwaną randomizacją, która polega na losowym rozdziale badanych osób do grup kontrolnych. Pierwsze randomizowane badanie przeprowadzono w Anglii w 1948 roku. Dotyczyło ono środka na gruźlicę i potwierdzało jego skuteczność.

Już od 1906 roku w Stanach Zjednoczonych pojawiały się pierwsze uregulowania prawne dotyczące przeprowadzania badań klinicznych. Szczególne znaczenie miał jednak Kodeks Norymberski z 1947 roku, który przyczynił się do ochrony pacjentów. Do postanowień dokumentu należała m.in. konieczność uzyskania dobrowolnej i świadomej zgody od uczestników projektów badawczych, konieczność uzasadnienia prowadzonych działań, w których korzyści przeważają nad ewentualnym ryzkiem, czy możliwość wycofania zgody pacjenta w dowolnym momencie trwania procesu. Istotne regulacje wprowadziła także Deklaracja Helsińska z 1964 roku. Jej skutkiem była konieczność prowadzenia szczegółowej dokumentacji medycznej każdego projektu oraz każdorazowego uzyskania na niego zgody od Komisji Etycznej. Od 1997 roku w zakresie badań klinicznych obowiązują Dyrektywy Unii Europejskiej. Dodatkowo na terenie naszego kraju wszelkie projekty badawcze muszą być od 2001 roku zgodne z Prawem Farmaceutycznym, Ustawą o Rejestracji Produktów Leczniczych oraz Ustawą o zawodach lekarza i lekarza stomatologa.